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中南大学湘雅医院血液科副主任医师付斌与上海邦耀生物科技有限公司刘明耀、吴宇轩团队合作开展的临床研究结果“CRISPR/Cas9介导的BCL11A增强子基因编辑治疗儿童β0/β0输注依赖性β-地中海贫血”，在Nature Medicine（Q1,IF 87.241）以论著形式在线发表，其题为“CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing of the BCL11A Enhancer for Pediatric β0/β0 Transfusion-Dependent β-Thalassemia”。付斌为论文共同第 一作者和共同通讯作者，湘雅医院为论文共同通讯及共同第 一单位。
地中海贫血是全球分布zui广、累及人群zui多的一种单基因遗传性疾病，是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，在我国常见于广东、广西、海南和湖南等南方地区，但是随着人群的迁徙，北方地区的患者逐渐增多。高发地区的地贫基因携带率超过25%，湖南省常住人口地贫基因携带率也高达7%，基因携带人数约500万。根据珠蛋白基因缺陷的类型不同，地贫主要分成α地贫和β地贫。根据临床症状不同，地贫又可分为静止型、轻型、中间型和重型。重型地贫包括重型α地贫和重型β地贫，重型α地贫胎儿常于孕晚期胎死宫内或出生后数小时内死亡；重型β地贫患儿通常在出生后3-6个月开始出现症状，多表现为重度贫血、面色苍白、肝脾肿大、黄疸、发育不良，如不进行规范治疗多在10岁前即发生死亡。
重型地中海贫血的常规治疗方法是规范性终身输血和去铁治疗，不仅疗效有限并往往发生铁过载，患者的工作、生活和学习存在严重障碍，而且存在输血困难、严重消耗血资源、社会医疗成本高昂等限制性因素。异基因造血干细胞移植是目前公认的根治地贫的方法，但造血干细胞移植存在治疗毒性、植入失败和发生长期合并症等可能。因此，寻找更加安全有效、适用性广的重度地中海贫血治疗方法成为亟待解决的问题。为了探索和开发更有效的地中海贫血治疗新策略，在血液科陈方平教授的指导下，付斌副主任医师团队与邦耀生物合作，共同研究在基因层面解决基因病的方案。
中南大学湘雅医院付斌等人的研究是亚洲首 次成功实施地中海贫血基因治疗，也是世界首 个通过CRISPR基因编辑技术重激活γ珠蛋白治疗β0/β0型重度地中海贫血儿童并获得成功的研究。该研究先从患者体内提取造血干细胞，在实验室重新激活胎儿期正常、出生后沉默的γ基因，通过表达患者自身的胎儿血红蛋白，让它代替β基因来行使携氧功能，再将激活后的干细胞输回患者体内，让其生成正常的血细胞。
经过2年多的基础研究和动物实验等筹备工作，研究团队于2019年12月启动了这项采用基因编辑技术治疗重型β地贫患者的临床研究。在获得伦理审批后，2020年5月，两位重型β-地贫患儿输注经过基因编辑后重激活γ珠蛋白表达的自体造血干细胞，患儿2周内重建造血，2个月血红蛋白达正常范围实现脱离输血依赖，铁过载逐步缓解，至今随访观察期已经超过2年，均已经重返校园。
相与β0/β+型基因治疗相比，β0/β0型患者由于两个β基因均完 全不表达，要达到临床疗效，对基因编辑的技术要求更高，γ珠蛋白激活的效率需要更高。本研究激活γ基因的重激活效率已超过90%，保证了稳定持久的临床疗效。在基因编辑过程未使用病毒作为载体，有效避免了病毒带来的潜在的基因治疗风险。在本研究的基础上，邦耀生物的“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床申请获得国家药监局药品审查中心（CDE）受理。一旦项目获批，湘雅医院将作为主要研究单位组织该项国内多中心临床研究。作为国内首 个成功基因编辑治疗研究，本项研究被国际 认可，不仅为国内基因治疗领域的基础和临床研究提供了成功案例，也有助于促进大众对基因治疗的科学认识，也有助于推动国内对基因治疗研究的监管，为后续基因治疗领域的健康发展奠定了积极的良好基础。
据悉，作为专注于贫血类疾病和罕见病诊疗的临床团队，自2017年起，付斌带领该学组在湖南省率 先开展重型地中海贫血造血干细胞移植治疗工作。为了解决供者来源困难导致的病情延误，临床研究团队设计了高效、安全和经济的地中海贫血单倍体移植方案并获得成功，使得几乎所有地贫患者均有供者可用。在此基础上，付斌牵头成立了湖南省遗传学会罕见病专委会的血液移植和细胞治疗学组以及中南大学湘雅医院医疗联合体骨髓衰竭性疾病联盟，在省域范围内与多家联盟单位实现了医疗资源共享和患者全病程管理，为国内包括地贫在内的多种先天和后天骨髓衰竭性疾病以及多种罕见病患者提供综合治疗。
摘自：中南大学《世界 领 先！地中海贫血治疗有了新方法！》
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